Cerca del 50 por ciento de las enfermedades "raras" comienzan en la infancia, y 30 por ciento de los niños con estos padecimientos no vivirá más allá de cinco años,
El diagnóstico de estas enfermedades en países en desarrollo es difícil en comparación con naciones como Estados Unidos y Reino Unido donde el promedio de tiempo para obtener un diagnóstico correcto es entre cinco y siete años, requiriendo visitar a ocho especialistas en promedio.
De las siete mil enfermedades raras conocidas, solamente el cinco por ciento cuentan con un tratamiento disponible.
